การบำบัดโรคด้วย RNA interference (RNAi)

Abstract

บทคัดย่อ

หนึ่งในการค้นพบทางวิทยาศาสตร์พื้นฐานด้านชีววิทยาที่สร้างประโยชน์อย่างยิ่งในการพัฒนาต่อยอดสู่วิทยาศาสตร์ประยุกต์คือ การค้นพบกระบวนการ RNA interference (RNAi) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการแสดงออกยีน สามารถป้องกันการบุกรุกของไวรัสโดยเฉพาะในเซลล์พืช และยั้บยั้งการแสดงออกของยีนเคลื่อนย้ายได้ (transposon) โดยผ่านการทำงานของอาร์เอนเอขนาดเล็ก เช่น siRNA miRNA หรือ shRNA ซึ่งสามารถกดหรือทำลายการแสดงออกของยีนเป้าหมาย ณ ระดับที่แตกต่างกัน เช่น ระดับการถอดรหัส หลังการถอดรหัส (post-transcription) หรือ การแปลรหัส หลักการดังกล่าวถูกนำมาประยุกต์ใช้เกี่ยวกับ (1) การศึกษาหน้าที่ของยีน (2) การนำมาใช้เป็นยา เรียกว่า “ยีนเทอราปี” โดยมีกลุ่มโรคเป้าหมาย เช่น โรคติดเชื้อไวรัส โรคมะเร็ง โรคทางพันธุกรรม โรคตา และโรคหัวใจ เป็นต้น อย่างไรก็ตามแม้ว่าการรักษาโรคด้วยวิธี RNAi จะมีข้อเด่นในเรื่องความจำเพาะในการรักษา แต่ยังมีปัญหาที่สำคัญคือ การนำส่งยาเข้าสู่เซลล์เป้าหมาย ความคงตัวและความปลอดภัย ซึ่งยังคงต้องมีการพัฒนาให้เกิดผลสัมฤทธิ์สูงสุดในการนำไปใช้ ต่อไป