ข้อเสนอแนะเบื้องต้นต่อการขึ้นทะเบียนตำรับยาผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง ชนิดเซลล์บำบัดของประเทศไทย

บทคัดย่อ

การรักษาได้มีวิวัฒนาการอย่างรวดเร็วเพื่อให้เกิดความจำเพาะต่อพยาธิสภาพของโรคและผู้ป่วยมากขึ้น จึงเกิดการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยารูปแบบใหม่เรียกว่าผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง (ATMPs) ชนิดเซลล์บำบัด ซึ่งมีสารตั้งต้นมาจากเซลล์มนุษย์ทั้งที่มาจากตนเองและผู้อื่น นอกจากนั้นผลิตภัณฑ์มีความจำเพาะต่อผู้ป่วย ปริมาณการผลิตจำกัด ผลิตภัณฑ์จึงมีความแตกต่างจากยาชีววัตถุทั่วไป จึงจำเป็นต้องพิจารณากฎระเบียบในการขึ้นทะเบียนตำรับยาเพื่อนำมาปรับใช้กับ ATMPs ชนิดเซลล์บำบัด การศึกษานี้มีวัตถุประสงค์เพื่อจัดทำข้อเสนอแนะเบื้องต้นต่อการขึ้นทะเบียนตำรับยา ATMPs ชนิดเซลล์บำบัดที่เหมาะสมกับประเทศไทย เป็นการวิจัยเชิงคุณภาพ โดยการสัมภาษณ์ด้วยแบบสอบถามกึ่งโครงสร้าง เลือกกลุ่มตัวอย่างแบบเฉพาะเจาะจงซึ่งมีผู้ให้ข้อมูลสำคัญจำนวน 19 คน จากหน่วยงานกำกับ ดูแลผลิตภัณฑ์ยาภาครัฐ และผู้ประกอบการ (ผู้รับอนุญาตผลิตหรือผู้รับอนุญาตนำหรือสั่งยาแผนปัจจุบัน) ผลการศึกษาพบว่า ATMPs ชนิดเซลล์บำบัดมีลักษณะแตกต่างจากผลิตภัณฑ์ยาชีววัตถุจึงทำให้การกำกับดูแลมีความแตกต่างกันในบางมิติ เช่น การอนุมัติทะเบียนตำรับยาอย่างมีเงื่อนไขควรมีแผนจัดการความเสี่ยงด้านยาเข้ามาเป็นส่วนหนึ่ง พิจารณามาตรการอื่นที่ไม่ต้องใช้ตัวอย่างยาสำหรับการวิเคราะห์ทางห้องปฏิบัติการก่อนขึ้นทะเบียนตำรับยา การรับรองรุ่นการผลิต การเก็บตัวอย่างยา โดยเฉพาะรูปแบบ autologous product ที่มีปริมาณจำกัดและจำเพาะกับผู้ป่วย นำ Risk-based: SMP ระดับ 1
มาใช้ในการติดตามผู้ป่วยโดยสองปีแรกติดตามเชิงรุกหลังจากนั้นติดตามตลอดชีวิต นอกจากนี้ อย. สามารถที่จะกำหนดรูปแบบการติดตามที่เฉพาะกับผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัดเพื่อให้เกิดการคุ้มครองประชาชน ปัจจุบัน ATMPs ชนิดเซลล์บำบัดยังไม่มีการขึ้นทะเบียนตำรับยาในประเทศไทย ดังนั้น อย. ถือว่าเป็นหน่วยงานหลักด้านการควบคุมผลิตภัณฑ์สุขภาพและกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์เป็นหน่วยงานสนับสนุนควรเตรียมความพร้อมด้านองค์ความรู้ ความสามารถทางห้องปฏิบัติการและบุคลากรเพื่อรองรับการนำ ATMPs ชนิดเซลล์บำบัดมาขึ้นทะเบียนตำรับยาในประเทศ